El sector farmacéutico y científico no deja de buscar respuestas a una enfermedad degenerativa como es la esclerosis lateral amiotrófica, más conocida públicamente por sus siglas, ELA. Y como todo estudio de investigación requiere de casos concretos que permitan encontrar una cura, o al menos, paliar los efectos negativos que acarrea para los afectados.
A tal fin, el estudio Adore, un ensayo clínico de fase 3, se centra en el fármaco “FNP122”, un compuesto que puede ayudar a prevenir el estrés oxidativo y que, por tanto, podría ralentizar la progresión de la ELA. Se trata de un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo.
Diseño del estudio
Cabe aclarar que un placebo es algo que tiene exactamente el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero que no contiene ningún medicamento activo. Los participantes serán asignados al azar: de cada tres participantes, dos recibirán la formulación y uno el tratamiento con placebo. Hasta que haya finalizado el estudio, ni el equipo ni los participantes sabrán en qué grupo está cada persona.
En cualquier caso, tanto el placebo como el fármaco FNP122 se deben disolver en agua e ingerir diariamente. El estudio durará hasta 48 semanas. Los participantes deberán acudir a la clínica en varias ocasiones:
- Para una cita de selección
- Para una visita basal
- En la semana 4
- En la semana 12
- A partir de entonces, cada 12 semanas
Las citas telefónicas mensuales tendrán lugar entre las visitas a la clínica hasta la semana 48.
Requisitos para participar
La investigación tiene como objetivo inscribir a 300 pacientes de todos los países europeos: actualmente el estudio está activo en Países Bajos, Bélgica, Polonia, Italia, Alemania, Irlanda, Reino Unido, Francia y Suecia. En España se acaba de abrir la convocatoria para que pacientes con ELApuedan participar de las diferentes pruebas y ensayos.
Algunos criterios clave de elegibilidad para que las personas con ELA participen, son:
• Debe estar diagnosticado de ELA y tener entre 18 y 40 años.
• No deben haber trascurrido 24 meses desde que tuvo los primeros síntomas.
• Fundación pulmonar de al menos el 70% en la primera visita del estudio.
• No debe estar embarazada ni en periodo de lactancia durante toda la duración del estudio.
• Si está en tratamiento con Riluzol, debe mantener la misma dosis desde 30 días antes de la inscripción y durante todo el estudio.
• El ensayo durará 48 semanas y durante ese tiempo tendrá que visitar el centro de investigación aproximadamente 6 veces para realizar exámenes. Asimismo, se contactará con el paciente 7 veces por teléfono entre las visitas a la clínica hasta la semana 48.
Los investigadores insisten en que los participantes podrán continuar su tratamiento con Riluzole, el fármaco habitual para tratar hasta ahora esta patología, durante toda la duración del estudio.
Una vez finalizado el estudio, se ofrecerá a todos los participantes de Adore la posibilidad de continuar en un estudio de extensión abierto en el que recibirán edaravona oral diariamente.
Si el paciente cumple los requisitos, vive en España y está interesado en participar, debe comentarlo con su neurólogo. También puede contactar con [email protected] para obtener más información y asesoramiento.
Entre los centros sanitarios que forman parte del proyecto en nuestro país se encuentran el Hospital Bellvitge (Barcelona), el Hospital San Rafael (Madrid), el Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia). el Hospital Universitario de Basurto (Bilbao), el Hospital Carlos III (Madrid).el Hospital Regional Universitario de Málaga (Málaga), el Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), el .Hospital Clínico Universitario de Santiago (Santiago de Compostela).
¿Qué es el FNP122?
Se cree que, en la ELA, el estrés oxidativo contribuye a la muerte de las células nerviosas. El fármaco de los laboratorios Ferrer es una formulación oral de edaravona, un compuesto que puede ayudar a prevenir el estrés oxidativo. Por lo tanto, al disminuir el estrés oxidativo, el edaravona podría frenar la progresión de la ELA.